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用于治療IgE介導(dǎo)的失調(diào)的RNA干涉分子的靶向遞送

公開(公告)號(hào) CN1922197A  
公開(公告)日 2007.02.28  
申請(qǐng)(專利)號(hào) CN200580005554.X  
申請(qǐng)日期 2005.02.21  
專利名稱 用于治療IgE介導(dǎo)的失調(diào)的RNA干涉分子的靶向遞送  
主分類號(hào) C07H21/02(2006.01)I  
分類號(hào) C07H21/02(2006.01)I;A61K48/00(2006.01)I;C12N7/01(2006.01)I;C12N15/11(2006.01)I  
分案原申請(qǐng)?zhí)?  
優(yōu)先權(quán) 2004.2.20 US 60/546,434  
申請(qǐng)(專利權(quán))人 吉尼西斯研究及發(fā)展有限公司  
發(fā)明(設(shè)計(jì))人 J·D·沃特森;G·J·穆里森;M·R·格里戈?duì)?I·J·哈武卡拉;G·蒙羅;N·阿伯內(nèi)蒂;G·韋布斯特  
地址 新西蘭奧克蘭  
頒證日  
國(guó)際申請(qǐng) 2005-02-21 PCT/NZ2005/000021  
進(jìn)入國(guó)家日期 2006.08.21  
專利代理機(jī)構(gòu) 中國(guó)專利代理(香港)有限公司  
代理人 程 淼;梁 謀  
國(guó)省代碼 新西蘭;NZ  
主權(quán)項(xiàng) 一種組合物,包括: (a)能減少在IgE-介導(dǎo)的失調(diào)中有活性的靶基因的表達(dá)的小干涉核酸分子(siNA);和 (b)與在所述細(xì)胞表面表達(dá)的靶抗原特異性結(jié)合的結(jié)合試劑, 其中所述結(jié)合試劑與所述靶抗原的結(jié)合導(dǎo)致所述結(jié)合試劑和所述siNA內(nèi)在化到所述靶細(xì)胞中,然后釋放所述siNA。  
摘要 提供了在哺乳動(dòng)物中通過RNA干涉治療和/或預(yù)防IgE-介導(dǎo)的失調(diào)的組合物,以及使用這種組合物的方法。所發(fā)明的組合物包括特異性結(jié)合在感興趣的靶細(xì)胞表面表達(dá)的靶內(nèi)在化抗原的結(jié)合試劑和能表達(dá)在靶細(xì)胞中抑制靶基因的表達(dá)的小干涉核酸分子(siNA)的基因構(gòu)建體,其中在與靶抗原結(jié)合以后,所述結(jié)合試劑和基因構(gòu)建體被內(nèi)在化到細(xì)胞中,所述基因構(gòu)建體被釋放。  
國(guó)際公布 2005-09-01 WO2005/080410 英  
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