| 公開(公告)號 | CN100344331C |
| 公開(公告)日 | 2007.10.24 |
| 申請(專利)號 | CN200410051562.5 |
| 申請日期 | 2004.09.22 |
| 專利名稱 | 用于預(yù)防或治療丙型肝炎的靶向小干擾RNA制劑及其制備方法 |
| 主分類號 | A61K48/00(2006.01)I |
| 分類號 | A61K48/00(2006.01)I;A61P1/16(2006.01)I;A61P31/12(2006.01)I |
| 分案原申請?zhí)? | |
| 優(yōu)先權(quán) | |
| 申請(專利權(quán))人 | 廣州拓譜基因技術(shù)有限公司 |
| 發(fā)明(設(shè)計)人 | 程 度;李寶健 |
| 地址 | 510730廣東省廣州市廣州經(jīng)濟技術(shù)開發(fā)區(qū)寶石路11號8樓805室 |
| 頒證日 | |
| 國際申請 | |
| 進入國家日期 | |
| 專利代理機構(gòu) | 廣州知友專利商標代理有限公司 |
| 代理人 | 宣國華 |
| 國省代碼 | 廣東;44 |
| 主權(quán)項 | 一種用于預(yù)防或治療丙型肝炎的小干擾RNA制劑，其特征在于由小干擾RNA、肝細胞靶向的核酸導(dǎo)入載體組成；所述肝細胞靶向的核酸導(dǎo)入載體由肝細胞靶向分子和/或核酸結(jié)合分子組成；所述的小干擾RNA至少由序列表中的一個序列組成；所述肝細胞靶向分子為乙肝病毒的S基因區(qū)表達的大蛋白或中蛋白或小蛋白或部分S基因序列表達的蛋白；所述的核酸結(jié)合分子是富含堿性氨基酸和兩性氨基酸分子，序列特征為KKALLALALHHLALLAHHLALALKKA或CCKKHHHKKHKKHGGLLALALHHLALLAHHLALAL，核酸結(jié)合分子是線性分子或分枝型的分子，序列特征見圖1。 |
| 摘要 | 本發(fā)明公開了一種用于預(yù)防或治療丙型肝炎的靶向小干擾RNA制劑及其制備方法，由小干擾RNA、肝細胞靶向的核酸導(dǎo)入載體組成；所述肝細胞靶向的核酸導(dǎo)入載體由肝細胞靶向分子和/或核酸結(jié)合分子組成；通過靶向肝細胞的載體建立核酸高效轉(zhuǎn)染肝細胞的體系，在體外細胞水平篩選到的能夠有效抑制丙型肝炎病毒復(fù)制和感染的siRNA，通過體內(nèi)系統(tǒng)或局部給藥將siRNA高效導(dǎo)入肝細胞，篩選出在體內(nèi)能夠有效抑制病毒復(fù)制和感染的siRNA及其體內(nèi)給藥技術(shù)。本發(fā)明還提供了用于靶向肝組織的給藥技術(shù)，可用于蛋白類、核酸類藥物的體外或體內(nèi)給藥以及靶向肝細胞的體內(nèi)或體外藥物篩選方法，尤其是核酸類藥物。 |
| 國際公布 |
